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Ensayo clínico mundial contra el Huntington

20 pacientes participan en un ensayo clínico mundial contra el Huntington

«Es un primer paso para encontrar la cura», afirma Carmen Durán, neuróloga que supervisa el estudio. El Hospital Universitario es uno de los nueve de España en los que se prueba un nuevo fármaco

 E l Hospital Universitario de Badajoz es uno de los nueve de España que participa en un ensayo clínico fase 3 de ámbito mundial en pacientes que padecen Huntington, una enfermedad neurodegenerativa y hereditaria para la que aún no existe cura y que en la región se estima que sufren al menos 120 personas (4.000 en el conjunto del país). Se trata de una patología que provoca trastornos de movimientos involuntarios (denominados corea), de conducta y deterioro cognitivo, que se presenta de media sobre los 40 años, aunque se dan casos en los que aparece en la infancia o después de los 60 años.

El estudio, el primero en el que se está probando un fármaco oligonucleótido antisentido que persigue «silenciar» el gen, disminuyendo así la producción de la proteina huntingtina que produce esta rara patología, se desarrolla también en centros hospitalarios de Estados Unidos, Inglaterra, Alemania, Italia y Polonia. En España, además de Badajoz, se lleva a cabo en hospitales de Madrid (Ramón y Cajal y la Fundación Jiménez Díaz), Barcelona (San Pau y Clinic), Sevilla (Virgen de la Macarena), Bilbao (cruces), Valencia (La Fe) y Burgos. En total, se han incorporado 700 pacientes de todo el mundo, 20 de ellos en el Hospital Universitario, donde el ensayo se inició el pasado mes de marzo, bajo la supervisión de la neuróloga emérita y presidenta de la Sociedad Extremeña de Neurología, Carmen Durán Herrera, y la neuropsicóloga Patrocinio García Moreno. El experimento se prolongará durante dos años.

Se trata de un ensayo «doble ciego» controlado por placebo, es decir, que a unos pacientes se les inyecta el fármaco y a otros no, para así comparar los resultados al final «y ver si progresan o no las alteraciones motoras y cognitivas». Las personas que participan tienen entre 25 y 65 años y presentan un estadio inicial de la enfermedad, lo que les permite realizar las tareas que implica esta prueba clínica. En este sentido, Carmen Durán explica que, además de inyectarles el medicamento por punción lumbar para que llegue directamente al cerebro, los pacientes deben realizar una serie de tareas a través de un móvil que tienen en casa, cuya información se transmite directamente a la central del estudio en Estados Unidos. Lo mismo ocurre con los smartwach (relojes) de los que van provistos, que recoge información de la actividad de cada uno de ellos, y con los test que realizan a través de tablets.

«Este ensayo significa una inyección de esperanza y un primer paso para encontrar la cura, que creemos que se va a alcanzar pronto», asegura Carmen Durán. A este respecto, destaca que la «ventaja» de esta enfermedad es que es monogénica, es decir, que la produce un único gen, por lo que se conoce muy bien su origen. «Este nuevo tratamiento va a la base de la enfermedad y tiene posibilidades de curarla o al menos de retrasar su aparición», señala.

El Hospital Universitario de Badajoz participa desde el año 2008 en un estudio observacional para la enfermedad de Huntington, denominado Enroll HD, lo que, junto a haber demostrado «que se trabaja bien», que cuenta con medios y el número de casos diagnosticados (mayor que en otras regiones) han sido bazas fundamentales para participar en este ensayo clínico, que se lleva a cabo gracias a la financiación de la fundación americana CHDI, al que ahora se ha sumado el laboratorio Roche.

De estos 20 pacientes, cuatro participan en otro ensayo clínico abierto, en el que se aplica el tratamiento a todos, que tiene una duración de 5 años.

 

Noticia recabada del Periódico Extremadura

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