La enfermedad de Huntington es el resultado de una degeneración genéticamente programada de las células del cerebro, llamadas neuronas, en unas áreas concretas del cerebro.

Esta degeneración provoca movimientos incontrolados, pérdida de las facultades intelectuales, y problemas emocionales.

Específicamente las células afectadas son las del ganglio basal, una estructura profunda del cerebro que tiene importantes funciones, incluyendo la coordinación de los movimientos. En el ganglio basal, la Enfermedad de Huntington ataca específicamente a las neuronas del striato especialmente a las núcleo caudado y pallido. También está afectada otra parte del cerebro que es el córtex, que controla el pensamiento, la percepción y la memoria.